Aktuality o mnohočetném myelomu
Během posledních několika let byla schválena řada moderních léčebných postupů, které zásadně zdokonalují výsledky léčby mnohočetného myelomu (MM). Přesto však celosvětově dochází k „rozšiřování nůžek“ mezi schválenými terapeutickými postupy a léky a jejich skutečnou dostupností pro většinu pacientů s MM. Prof. Meletios A. Dimopoulos a prof. Efstathios Kastritis, oba z Oddělení klinické terapie Lékařské fakulty Národní Kapodistriovy univerzity v Athénách, komentovali v červenci 2018 možnosti léčby v podmínkách, kdy je přístup k nejnovějším terapiím značně omezený.
V roce 2015 schválil americký Úřad pro potraviny a léčiva (FDA) během jednoho měsíce několik nových přípravků a jejich kombinací určených k terapii pacientů s relabujícím/refrakterním mnohočetným myelomem (MM), a v této fázi nemoci jim tak značně rozšířil paletu léčebných možností. Přesto však celosvětově dochází k „rozšiřování nůžek“ mezi schválenými terapeutickými postupy a léky, a jejich skutečnou dostupností pro většinu pacientů s MM. „Jednou z největších překážek je cena nových léčiv, která mimo území Spojených států, nebo dokonce i v USA, v závislosti na konkrétních úhradových podmínkách pojišťoven, v podstatě nedovoluje jejich podávání pacientům,“ konstatují autoři. A tak zatímco karfilzomib, pomalidomid, daratumumab, elotuzumab, ixazomib, panobinostat byly schváleny FDA či EMA (Evropská léková agentura), v mnoha zemích musejí lékaři bojovat za možnost podat pacientům bortezomib, lenalidomid nebo dokonce talidomid. Mezinárodní myelomová pracovní skupina si tuto situaci uvědomuje a snaží se vypracovat postupy, které by vedly ke zlepšení dosažitelnosti léků, tento problém však dalece přesahuje organizační možnosti lidí, kteří pečují o pacienty s myelomem, a týká se spíše institucí zdravotní péče, pojišťoven a farmaceutického průmyslu (Rajkumar SV, Harousseau JL, Blood 2016).
Lékaři bojující s MM v takovém prostředí musejí umět využívat to, co mají k dispozici. „Stará“ léčiva nejsou neužitečná, jsou aktivně využívána v řadě klinických situací a scénářů. Kromě toho kombinace staršího a novějšího léku může zvýšit aktivitu obou z nich ve prospěch pacienta (Gay F, Rajkumar SV, Coleman M et al., Am J Hematol 2010). Inovativní kombinace starších léků může v některých případech dosáhnout značného efektu a poskytnout pacientům potřebný čas do doby, kdy bude dostupný nový lék, anebo se naskytne možnost zapojit pacienty do klinických studií.
V tomto směru poskytují Tan et al. (Tan D, Lee JH, Chen W et al., Leuk Lymphoma, 2018) návod založený na posledním vývoji léčby MM, ale v podmínkách stratifikovaných zdrojů a omezeného přístupu k lékům, tedy v situaci týkající se většiny asijských zemí. „Takovým cílem je ukázat lékařům postupy v diagnostice, ve stratifikaci rizik a v terapii pacientů při nedostatku nebo nedostupnosti nových léků a s omezenými zdroji,“ vysvětluje M. Dimopoulos a připomíná, že tato doporučení jsou užitečná nejen pro Asii, ale jsou aplikovatelná i v mnoha zemích Evropy, Jižní Ameriky a Afriky. Je důležité si uvědomit, že nedostatek zdrojů neznamená, že nelze nalézt řešení.
Uvážlivým využitím omezených zdrojů v diagnostice a následném sledování pacientů mohou být jednoduché testy pro vyhodnocení ISS (International Staging System) nebo revidovaného ISS, např. beta-2 mikroglobulin, albumin a laktátdehydrogenáza. Nové technologie, jako je PET-CT nebo sekvenování nové generace, nemusejí být běžně dostupné ani ve vyspělých zemích a jejich dopad na léčbu pacientů musí být zvažován s ohledem na cenu a dostupnost terapie vycházející z výsledků takových metod.
Jednou z nejpoužívanějších, široce dostupných terapií pro pacienty s myelomem je HDM/ASCT. Je extrémně účinná, nákladově efektivní a primární snahou pro její použití by mělo být zlepšování výsledků. To vyžaduje zdokonalení jak indukčních režimů, tak na melfalanu založených udržovacích režimů. Z dostupných údajů vyplývá, že spojení HDM/ASCT by mohlo představovat nemalou možnost pro vysoce rizikové pacienty v případech, kdy nejsou k dispozici nová léčiva pro další konsolidaci nebo udržení stavu (Cavo M, Gay FM, Patriarca F et al., Blood 2017).
Zvládání relabující/refrakterní choroby je značně náročné – dostupnost nových léčiv je pro její terapii zásadní z důvodu rezistence některých pacientů vůči účinným látkám (Terpos E, Gobbi M, Potamianou A et al., Eur J Haematol 2018). Opakování poslední účinné terapie je vždy užitečnou strategií, ale pokud se žádná taková nenašla, je třeba inovovat. Kombinace posledních použitých přípravků, někdy i v kombinaci s dosud nepoužitými (Shaulov A, Ganzel C, Benyamini N et al., Am J Hematol 2017), může být řešením pro mnoho pacientů. Dostupná data indikují, že u značné části těchto pacientů může docházet k odpovědi na kombinaci léků, vůči kterým byli při samostatném podání rezistentní.
V podmínkách omezených zdrojů je třeba důkladně vyhodnocovat poměr mezi náklady a přínosy nové terapie, aby mohlo docházet k alokování prostředků směřujících k většímu prospěchu a zlepšení stavu pacienta. Dimopoulos a Kastritis konstatují: „Se zvyšující se cenou nových léčiv je evidentní, že zdroje nejsou bezedné ani v bohatých a vyspělých zemích. Systémy sociálního a zdravotního pojištění si nemohou dovolit hradit vysoce nákladnou léčbu každému, tedy ne při současných finančních nárocích. Bylo by proto vhodné, aby i vyspělé státy měly k dispozici strategie terapie pacientů s MM, založené na realistickém poměru cena/užitek.“
Podle obou autorů je největší příležitostí pro pacienty účast v klinických studiích s novými přípravky a inovativními terapiemi. Klinické studie mohou být hlavním zdrojem nových léčebných postupů při nízkých nákladech, vyžadují ovšem určitý stupeň organizace zdravotnických zařízení a kvalifikovaný personál. Náklady na zajištění těchto předpokladů jsou relativně nízké ve srovnání s přínosem, který má pro pacienty a systém zdravotní péče. V oblastech s omezenými zdroji je zcela jistě správnou strategií investování finančních prostředků a času do požadované infrastruktury a dovedností, a následná aktivní účast v klinických studiích, jež pak budou největším přínosem pro pacienty s myelomem.
„Zájmy našich pacientů jsou naší prioritou. To ale znamená, že budeme schopni rozumně hospodařit s dostupnými prostředky, abychom pacientům mohli poskytnout nejlepší péči v rámci možností a dát jim co nejlepší šanci bojovat s jejich nemocí,“ uzavírají oba řečtí vědci.
Zdroj: https://doi.org/10.1080/10428194.2018.1476692
(red)
Před zahájení léčby high-risk mnohočetného myelomu (HRMM) je třeba provést zhodnocení všech rizikových faktorů, které by volbu terapie mohly ovlivnit. Přestože je prognóza v řadě případů poměrně špatná, vhodná volba léčiv přece jen může pacientům…
Prognóza high-risk mnohočetného myelomu (HRMM) je, navzdory pokrokům v diagnostice i léčbě, obecně vzato špatná. Přesto existují podskupiny pacientů, u nichž se nemoc chová méně agresivně než u jiných. Jaké cytogenetické charakteristiky jsou z hlediska…
Léčebné režimy obsahující inhibitor proteasomu karfilzomib prokázaly svou efektivitu při terapii pacientů s relabujícím a refrakterním mnohočetným myelomem (RRMM) napříč studiemi – ať už jde o studii ASPIRE, ENDEAVOR nebo CANDOR, pozitivní vliv…
Extramedulární myelom (EM) představuje jedno z nejkomplikovanějších témat, se kterými se lze v léčbě mnohočetného myelomu (MM) setkat. Jeho klasifikace není bohužel ani v České republice ani ve světě dosud jednotná. Tato problematika se přitom neustále…
Možnosti léčby relabujícího a refrakterního mnohočetného myelomu (RRMM) se během několika posledních let významně posunuly. V průběhu času bylo schváleno více kombinací léčiv, které lze použít – mimo jiné jde o režimy s využitím…